倫敦，2024年11月20日——全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商金斯瑞生物科技集團，在英國倫敦成功舉辦了其全球產(chǎn)業(yè)論壇的歐洲首秀。自2020年首次在舊金山摩根大通醫療保健大會(huì )期間亮相以來(lái)，金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇已在推動(dòng)細胞和基因治療（CGT）領(lǐng)域的發(fā)展中產(chǎn)生了深遠影響。此番論壇首次移師歐洲，進(jìn)一步彰顯了金斯瑞致力于推動(dòng)全球CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展、持續拓展國際合作的堅定承諾。

全球細胞基因治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)界、投資界和企業(yè)界領(lǐng)軍人物齊聚論壇

“以患者需求為中心”是整個(gè)醫藥界謀求發(fā)展的底層邏輯，也是本屆論壇舉辦的初衷?！拔覀兯龅囊磺信褪菫榧毎c基因治療產(chǎn)業(yè)界搭建一個(gè)國際合作，開(kāi)放共享的探討平臺，最終仍是為了滿(mǎn)足患者需求?！?本次論壇的組織者，金斯瑞集團政府事務(wù)與企業(yè)傳播副總裁陳曦表示。

本屆論壇邀請到了來(lái)自全球各地的CGT學(xué)術(shù)界、企業(yè)界和投資界的領(lǐng)軍人物，他們圍繞“Unlock the Full Potential of Cell and Gene Therapies”這一主題，共同探討細胞基因治療新突破、技術(shù)創(chuàng )新及未來(lái)發(fā)展，從全方位、多維度視角為行業(yè)高水平發(fā)展出謀劃策，以造福更多患者。

論壇現場(chǎng)

論壇由金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持。金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士在為本次論壇致開(kāi)幕辭時(shí)說(shuō)：“我們在這個(gè)論壇中深刻地感受到，CGT的每一項進(jìn)步和每一份努力，都是為了更好地滿(mǎn)足患者需求?！彼€強調，金斯瑞將繼續在細胞和基因治療領(lǐng)域加大創(chuàng )新力度，與全球的合作伙伴攜手努力，為更多患者帶來(lái)福祉。

金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士發(fā)表開(kāi)幕致辭

金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持介紹了論壇

在主旨演講環(huán)節，金斯瑞特別邀請了國際細胞與基因治療學(xué)會(huì )（ISCT）主席、Kiji Therapeutics首席執行官Miguel Forte博士及基因治療權威專(zhuān)家、Gemma Biotherapeutics 總裁兼首席執行官 James M. Wilson博士。兩位專(zhuān)家的深度分享不僅拓寬了與會(huì )者的專(zhuān)業(yè)視野，也為行業(yè)未來(lái)發(fā)展提供了寶貴的見(jiàn)解。

國際細胞與基因治療學(xué)會(huì )（ISCT）主席、Kiji Therapeutics首席執行官Miguel Forte博士發(fā)表主旨演講

Forte博士進(jìn)行的《細胞與基因治療的年度現狀與未來(lái)展望》主題分享聚焦細胞治療的變革潛力，深入探討了基因編輯、體內療法以及監管審批面臨的挑戰與機遇。他強調理解細胞療法開(kāi)發(fā)長(cháng)期性的必要性和全球合作的重要性，并認為亟需推動(dòng)系統可持續發(fā)展以適應全球監管模式變化，關(guān)注倫理考量，以及通過(guò)體內療法和生物工程等新興技術(shù)創(chuàng )新應對生產(chǎn)制造、監管和患者可及性方面的挑戰。他還指出實(shí)現細胞療法的廣泛應用需要平衡創(chuàng )新與可持續性，呼吁同行共同努力，管理預期、降低成本，確保全球患者能夠獲得公平的治療機會(huì )。

Gemma Biotherapeutics 總裁兼首席執行官 James M. Wilson博士發(fā)表主旨演講

Wilson博士在《遺傳醫學(xué)發(fā)展中的罕見(jiàn)病案例研究》主旨演講中提到，基因療法之于罕見(jiàn)病意義重大，并解釋了基因治療產(chǎn)品的商業(yè)化挑戰，以及實(shí)現合理定價(jià)和醫生積極處方的重要性。Wilson博士認為，應重點(diǎn)關(guān)注以生物標志物為終點(diǎn)的致命性、精神類(lèi)疾病，把各類(lèi)資源整合到一個(gè)平臺上以降低臨床試驗成本和加快試驗進(jìn)度，并強調需開(kāi)發(fā)適合罕見(jiàn)病的商業(yè)模式，認為患者倡導和社交媒體對推動(dòng)藥物可及性和提升公眾認知很重要，關(guān)注報銷(xiāo)機制及在創(chuàng )新與衛生主管部門(mén)資源利用間取得平衡也很關(guān)鍵。

在本屆論壇上，除了引人入勝的主旨演講，主辦方還精心策劃了四大互動(dòng)環(huán)節，包括三場(chǎng)圓桌對話(huà)： “細胞治療的技術(shù)創(chuàng )新與前沿突破”、“基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進(jìn)展”，以及“細胞與基因療法開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰”，以及一場(chǎng)題為“投資者洞見(jiàn)：細胞與基因治療的未來(lái)展望”的爐邊會(huì )談。這些環(huán)節內容豐富，亮點(diǎn)頻現，吸引了眾多與會(huì )者的廣泛關(guān)注與積極參與。

CAR-T藥物在血液腫瘤領(lǐng)域取得的空前成功，讓我們領(lǐng)略到細胞療法的無(wú)限潛力。如何將其拓展至包括實(shí)體瘤、自身免疫性疾病等在內的有著(zhù)更廣泛患者群體的疾病領(lǐng)域，已經(jīng)成為全行業(yè)的共同目標。在《細胞治療的技術(shù)創(chuàng )新與前沿突破》圓桌討論中，全球知名專(zhuān)注生物醫藥創(chuàng )新媒體BioCentury生物制藥情報總監Stephen Hansen與傳奇生物首席執行官黃穎博士、Atara Biotherapeutics董事會(huì )主席Pascal Touchon博士、邦耀生物首席執行官鄭彪博士、Ori Biotech首席執行官兼執行董事Jason Foster和Anocca 首席執行官兼聯(lián)合創(chuàng )始人Reagan Jarvis博士等業(yè)界大咖匯聚于此，分享了各自的精彩觀(guān)點(diǎn)。

“細胞治療的技術(shù)創(chuàng )新與前沿突破”圓桌討論現場(chǎng)

他們從患者視角切入，強調了CAR-T療法的卓越療效，能夠將患者無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）從傳統的4-5個(gè)月顯著(zhù)延長(cháng)至接近3年，但也面臨諸多挑戰，尤其是實(shí)體腫瘤靶點(diǎn)的可及性和患者接受度，現階段應優(yōu)先解決實(shí)體瘤靶點(diǎn)有限性問(wèn)題。他們指出，開(kāi)發(fā)更加友好、便于操作的CAR-T療法對于提高患者接受度至關(guān)重要。同時(shí)，擴大生產(chǎn)能力、提升產(chǎn)品可及性和確保產(chǎn)品安全也是當務(wù)之急，與醫療中心的合作對于開(kāi)發(fā)具有商業(yè)可行性的產(chǎn)品尤為關(guān)鍵。專(zhuān)家們認為，未來(lái)5-10年內，自動(dòng)化和異體CAR-T療法、體內細胞療法有望得到廣泛應用，目前已有的7種 CAR T 產(chǎn)品累計治療了10,000例患者。

技術(shù)突破的推動(dòng)下，基因治療、mRNA疫苗領(lǐng)域均取得長(cháng)足進(jìn)步，應用范圍日益擴大。然而，這類(lèi)療法生產(chǎn)制備復雜，特別是載體的選擇、生產(chǎn)與優(yōu)化，對其開(kāi)發(fā)進(jìn)程有著(zhù)深遠影響。在由Pinsent Masons律所（倫敦）合伙人兼歐洲和英國專(zhuān)利代理人Kristina Cornish主持的《基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進(jìn)展》專(zhuān)題討論中，AstraZeneca高級科學(xué)家Deividas Pazeraitis、GENYO首席研究員Karim Benabdellah博士、Sanofi科學(xué)家Maelle Quere博士、金斯瑞新型醫藥材料研發(fā)總監Lumeng Ye博士、Cell and Gene Therapy Catapult首席技術(shù)科學(xué)家Vincenzo Di Cerbo博士等在一線(xiàn)科研學(xué)者們深入探討了基因編輯臨床應用的技術(shù)趨勢與創(chuàng )新動(dòng)態(tài)。

“基因療法與mRNA疫苗研發(fā)的最新進(jìn)展”圓桌討論現場(chǎng)

議題涵蓋病毒載體（VP）、非病毒載體（NVP）、脂質(zhì)納米顆粒（LNP）、病毒樣顆粒（VLP）在不同應用領(lǐng)域的選擇，基因療法與mRNA疫苗的創(chuàng )新發(fā)展動(dòng)態(tài)，以及mRNA疫苗較傳統疫苗的優(yōu)缺點(diǎn)分析、開(kāi)發(fā)趨勢與應用前景。他們還全面回顧了該領(lǐng)域從技術(shù)創(chuàng )新到臨床應用的進(jìn)展，并一致認為長(cháng)期遞送技術(shù)、體外細胞系技術(shù)依然是關(guān)鍵挑戰。

細胞和基因療法工藝的開(kāi)發(fā)流程復雜且高度個(gè)性化，這些特性被視為是阻礙這類(lèi)療法持續供應的重要挑戰。隨后的《細胞與基因療法開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰》圓桌討論環(huán)節，蓬勃生物歐洲商務(wù)拓展高級總監Qingyu Cao博士、JDB BioConsulting首席執行官Jim Faulkner博士、Leucid Bio CMC總監Arindam Mitra、Minaret Consulting Limited總監Dima AI-hadithi博士以及Smarter Biotech Solutions首席執行官Ming Ewe等講者們展開(kāi)了熱烈討論，提出了實(shí)用的策略和解決方案，為實(shí)現CGT的廣泛應用提供了重要的參考。

“細胞與基因療法開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)中的CMC挑戰”圓桌討論現場(chǎng)

他們認為，加速審批路徑的推行給CMC時(shí)間安排帶來(lái)較大壓力，建議提前規劃CMC與監管戰略，以確保產(chǎn)品開(kāi)發(fā)與質(zhì)量控制能夠并行不悖，并選擇合適的CDMO合作伙伴以支持全程合作。同時(shí)，他們強調了可比性驗證的重要性，提出應在研發(fā)初期就著(zhù)手進(jìn)行，并積極與監管機構溝通，以增進(jìn)對新技術(shù)、新方法的理解，還應當繪制清晰的供應鏈圖譜，以確保穩定供應。

談及未來(lái)發(fā)展趨勢，專(zhuān)家們認為AI技術(shù)將在優(yōu)化基因療法設計、提高生產(chǎn)效率以及推動(dòng)自動(dòng)化進(jìn)程方面發(fā)揮重要作用。他們相信，隨著(zhù)技術(shù)的不斷成熟和市場(chǎng)競爭的加劇，CGT療法的價(jià)格將逐漸下降，有望成為一種普及的治療方式。

細胞與基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)需要巨額資金投入，且回報周期較長(cháng)。因此，資金壓力也成為制約該領(lǐng)域發(fā)展的一個(gè)重要因素。論壇的壓軸環(huán)節《投資者洞見(jiàn)：細胞與基因治療的未來(lái)展望》爐邊談話(huà)中，投資界領(lǐng)袖Jefferies LLC高級副總裁Kelly Shi博士與RA Capital Management高級常務(wù)董事Josh Resnick、Stifel醫療保健領(lǐng)域投資銀行部常務(wù)董事Ping Shek分享了各自在CGT領(lǐng)域的投資心得，回顧了該領(lǐng)域從早期熱潮到當前調整期的演變。在投資策略的制定上，與會(huì )嘉賓指出，解決患者實(shí)際需求、減少研發(fā)及生產(chǎn)的不確定性，以及提高商業(yè)化成功率是核心考量因素，同時(shí)，他們也強調了在降低制造成本方面仍需積極探尋新的創(chuàng )新途徑。

“投資者洞見(jiàn)：細胞與基因治療的未來(lái)展望” 爐邊談話(huà)現場(chǎng)

在CGT投資趨勢分析方面，盡管市場(chǎng)經(jīng)歷了波動(dòng)，但2023年已初現復蘇曙光，預示著(zhù)未來(lái)資本流入的前景樂(lè )觀(guān)。當前，投資行為趨于審慎，市場(chǎng)正穩步向常態(tài)化發(fā)展邁進(jìn)。此外，監管環(huán)境的演變及報銷(xiāo)政策的調整對投資決策產(chǎn)生了深遠的影響，而解決基礎設施建設和療法可及性問(wèn)題，則被視為推動(dòng)該行業(yè)持續發(fā)展的核心動(dòng)力。

金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇在各位專(zhuān)家學(xué)者們精彩的討論中圓滿(mǎn)落幕。這場(chǎng)盛會(huì )匯集了全球生物醫藥行業(yè)精英，大家聚在一起為行業(yè)發(fā)展提供寶貴經(jīng)驗和獨到見(jiàn)解，為全球細胞基因治療產(chǎn)業(yè)的持續發(fā)展和創(chuàng )新注入了新的動(dòng)力。未來(lái)，金斯瑞生物科技將繼續致力于搭建更加開(kāi)放、包容的合作平臺，推動(dòng)細胞基因治療領(lǐng)域的創(chuàng )新與發(fā)展。作為一項年度盛事，金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇將繼續秉持“以患者為核心”的初衷，推動(dòng)細胞和基因治療的科研創(chuàng )新和市場(chǎng)應用，讓全球健康未來(lái)更有希望。

關(guān)于金斯瑞生物科技：

金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）是全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)商。植根于堅實(shí)的DNA合成技術(shù)，金斯瑞現已建立四大主要業(yè)務(wù)單元：生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元、生物制劑合約開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)（CDMO）業(yè)務(wù)單元、工業(yè)合成產(chǎn)品業(yè)務(wù)單元及細胞療法業(yè)務(wù)單元。自2002年成立以來(lái)，金斯瑞攜手合作伙伴，加速推動(dòng)科學(xué)發(fā)現與療法突破，業(yè)務(wù)運營(yíng)范圍已覆蓋全球100多個(gè)國家和地區，為20余萬(wàn)客戶(hù)提供優(yōu)質(zhì)服務(wù)和產(chǎn)品。金斯瑞在全球現有5060名員工。截至2024年6月30日，全球范圍已有超過(guò)100,000篇經(jīng)國際同業(yè)審閱的學(xué)術(shù)期刊文獻引述了金斯瑞的服務(wù)及產(chǎn)品。秉承“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞致力于成為全球“最受信賴(lài)的生物科技公司”。