• 營(yíng)收創(chuàng )新高：第三季度凈銷(xiāo)售額達2.86億美元，同比增長(cháng)87.6%，環(huán)比增長(cháng)53.2%。

• CARVYKTI表現出色：上市10個(gè)月表現優(yōu)異，領(lǐng)跑同類(lèi)CAR-T產(chǎn)品。

• 多元增長(cháng)因素：二線(xiàn)患者需求增加、產(chǎn)能擴張、生產(chǎn)效率提升及國際布局為業(yè)績(jì)增色。

2024年第三季度，傳奇生物（Legend Biotech）表現卓越，交出了一份引人注目的成績(jì)單。公司管理層在最近的季度業(yè)績(jì)發(fā)布會(huì )上，分享了其最新的財務(wù)表現與業(yè)務(wù)進(jìn)展。

具體而言，該公司當季度凈貿易銷(xiāo)售額達到2.86億美元，同比增長(cháng)87.6%，環(huán)比增長(cháng)53.2%，呈現出穩健的雙位數增長(cháng)態(tài)勢。驅動(dòng)這一顯著(zhù)增長(cháng)的關(guān)鍵因素在于CARVYKTI的強勁市場(chǎng)表現，該產(chǎn)品在公司關(guān)鍵市場(chǎng)的拓展、產(chǎn)能的提升以及運營(yíng)效率的優(yōu)化等方面均取得了突破性進(jìn)展。此外，傳奇生物在研發(fā)創(chuàng )新、產(chǎn)能布局以及全球監管審批等多個(gè)領(lǐng)域也頻頻取得了新的重要里程碑。

在業(yè)績(jì)發(fā)布會(huì )上，傳奇生物管理層詳細介紹了業(yè)已取得的成就及對未來(lái)發(fā)展的戰略布局。這一系列的積極進(jìn)展，進(jìn)一步鞏固了傳奇生物在全球細胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)導地位。

強勁市場(chǎng)拓展與持續增長(cháng)的核心驅動(dòng)力

從財務(wù)表現來(lái)看，傳奇生物在第三季度取得了令人矚目的成績(jì)。公司凈銷(xiāo)售額達到了約2.86億美元，營(yíng)收不僅較去年同期增長(cháng)了87.6%，而且比上一季度也增長(cháng)了53.2%。

傳奇生物在其官網(wǎng)發(fā)布的資料顯示，其業(yè)績(jì)增長(cháng)主要得益于一下幾個(gè)方面：首先，二線(xiàn)及更早期患者對CARVKTY的需求不斷增加；其次，公司的產(chǎn)能得到了有效擴增；再者，生產(chǎn)效率的提升也為業(yè)績(jì)增長(cháng)貢獻了力量；最后，包括德國、奧地利、巴西和瑞士在內的商業(yè)布局持續擴張，進(jìn)一步推動(dòng)了公司的銷(xiāo)售業(yè)績(jì)。

目前在美國獲批可治療CARVYKTI患者的醫院總數已達82家。而在美國和德國的BCMA CAR-T類(lèi)產(chǎn)品銷(xiāo)售中，CARVYKTI已占據了近90%的市場(chǎng)份額，并且是市場(chǎng)上推進(jìn)速度最快的CAR-T產(chǎn)品。數據顯示，自2022年2月FDA批準CARVYKTI以來(lái)的10個(gè)季度里，無(wú)論從營(yíng)收還是治療數量看，CARVYKTI在所有商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品中均居于領(lǐng)先位置。

在銷(xiāo)售和分銷(xiāo)開(kāi)支方面，截至2024年9月30日的三個(gè)月內，傳奇生物的銷(xiāo)售和分銷(xiāo)開(kāi)支為4,430萬(wàn)美元，而去年同期這一數字為2,110萬(wàn)美元。這一增長(cháng)主要是由于與西達基奧侖賽商業(yè)活動(dòng)相關(guān)的成本增加，包括銷(xiāo)售團隊的擴大和二線(xiàn)適應癥的推出。

在資金狀況方面，截至2024年9月30日，傳奇生物的現金及現金等價(jià)物和定期存款達到了12億美元。該公司認為，這些資金將為其提供直至2026年的財務(wù)儲備，并預計在2026年實(shí)現經(jīng)營(yíng)利潤。

在產(chǎn)能布局上，傳奇生物也取得了顯著(zhù)進(jìn)展。公開(kāi)資料顯示，該公司的比利時(shí)根特Obelisc工廠(chǎng)自今年1月開(kāi)始臨床生產(chǎn)，并于9月啟動(dòng)了商業(yè)化生產(chǎn)，這將有助于滿(mǎn)足更多患者的需求。此外，由諾華提供生產(chǎn)服務(wù)的工廠(chǎng)也于今年夏天開(kāi)始臨床生產(chǎn)，并預計于2025年上半年開(kāi)始商業(yè)生產(chǎn)。傳奇生物位于比利時(shí)根特的Tech Lane工廠(chǎng)預計將于2025年上半年開(kāi)始臨床生產(chǎn)，下半年在開(kāi)始商業(yè)生產(chǎn)。而該公司位于美國新澤西Raritan的工廠(chǎng)則預計于2025年下半年獲得監管批準。預計到2025年底，傳奇生物整個(gè)生產(chǎn)網(wǎng)絡(luò )的產(chǎn)能將超過(guò)10,000劑/年。

作為長(cháng)期戰略的一部分，傳奇生物在進(jìn)一步擴大產(chǎn)能的同時(shí)，也在積極推進(jìn)研發(fā)項目，以鞏固其在細胞治療創(chuàng )新領(lǐng)域的領(lǐng)導地位。該公司計劃在美國賓夕法尼亞州費城新建全球領(lǐng)先的細胞療法研發(fā)設施，預計該設施將于2025年第三季度完工。外界認為，這將進(jìn)一步擴展傳奇生物在美國的研發(fā)布局，并推進(jìn)其下一代細胞療法產(chǎn)品管線(xiàn)。

監管審批推動(dòng)全球商業(yè)化進(jìn)展

在監管審批方面，傳奇生物同樣取得了里程碑式的進(jìn)展。中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準西達基奧侖賽（cilta-cel）用于治療既往接受過(guò)至少三線(xiàn)以上療法（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。同時(shí)，瑞士藥品監督管理局（Swissmedic）也批準了擴大CARVYKTI的適應癥，用于治療既往接受過(guò)至少二線(xiàn)以上療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）且對來(lái)那度胺耐藥的復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。這使得瑞士成為繼美國、德國、奧地利和巴西之后，第五個(gè)向患者商業(yè)化提供CARVYKTI的國家。

傳奇生物在監管審批方面的進(jìn)展為其解鎖了巨大的商業(yè)機會(huì )，該公司預計未來(lái)可觸及的符合接受治療條件的MM患者中，五線(xiàn)及以上患者達2.2萬(wàn)人，二至四線(xiàn)患者達8萬(wàn)人，前線(xiàn)患者達5.2萬(wàn)人。

CARVYKTI優(yōu)勢：靈活的門(mén)診治療

傳奇生物的管理層認為，CARVYKTI在商業(yè)化銷(xiāo)售上的卓越表現得益于其廣泛的門(mén)診使用。目前在CARVYKTY治療總量中，門(mén)診治療占48%，如此頻繁的使用CAR-T療法在門(mén)診環(huán)境中是非常罕見(jiàn)的，這也是CARVYKTI重要的差異化優(yōu)勢之一。CARVYKTI之所以如此受到門(mén)診的青睞，原因在于其具有獨特的細胞因子釋放綜合征（CRS）延遲發(fā)作特征，是目前CAR-T療法中唯一一種在實(shí)際發(fā)作之前會(huì )有較長(cháng)時(shí)間間隔的療法，這使得CARVYKTI治療能夠遠程給藥、遠程監測，從而優(yōu)化了醫院床位等資源分配，患者及照護者亦可在接受治療后出院觀(guān)察，這些都使得CARVYKTI可以進(jìn)行更加廣泛的門(mén)診治療。而商業(yè)保險公司也更傾向于選擇CARVYKTI這類(lèi)可以顯著(zhù)節省下游成本的產(chǎn)品。

基于CARTITUDE-4奠定的患者及醫療服務(wù)提供者群體基礎以及上述CARVYKTI可遠程給藥及監測的特性，CARTITUDE-5、CARTITUDE-6所針對的治療人群有望從醫院內拓展到醫院外更廣泛及具有流動(dòng)性的患者群體，傳奇生物將積極與大型零售與社區門(mén)診的直接服務(wù)點(diǎn)（Direct Point-of-Service, DPOS）（比如美國腫瘤專(zhuān)科診所、佛羅里達州癌癥診所等）接洽，尋求觸及更廣大的患者群體。

關(guān)鍵臨床數據揭示CARVYKTI卓越療效

在臨床數據更新及解讀方面，傳奇生物管理層揭示了CARVYKTI在臨床上的顯著(zhù)優(yōu)勢。經(jīng)過(guò)三年的跟蹤隨訪(fǎng)和超過(guò)4,000例患者的治療，臨床結果顯示CARVYKTI是目前首個(gè)且唯一能顯著(zhù)延長(cháng)多發(fā)性骨髓瘤患者總生存期的細胞療法，其在臨床數據上的優(yōu)勢明顯：

• 死亡風(fēng)險低：與標準療法相比，在既往接受過(guò)1-3線(xiàn)前線(xiàn)治療的來(lái)那度胺難治性MM患者中，死亡風(fēng)險降低45%；接受CARVYKTI治療的患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低約70%。

• 低風(fēng)險比：CARVYKTI風(fēng)險比為0.55，或為迄今為止任何主要骨髓瘤試驗中觀(guān)察到的最低風(fēng)險比。

• 更長(cháng)的總生存期（OS）：CARVYKTI 30個(gè)月總生存率為76.4%（標準療法為63.8%）。截至目前CARVYKTI的中位OS尚未達到。與標準療法相比，一次性 CARVYKTI 輸注顯著(zhù)延長(cháng)了患者總生存期并改善了生活質(zhì)量。

• 無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）顯著(zhù)改善：與標準治療相比，CARVYKTI在無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）方面的表現更是十分亮眼，其30個(gè)月PFS比率達到59.4%（標準療法為25.7%）。截至目前CARVYKTI的中位PFS尚未達到。

• 穩定的安全性特征：自上次報告后，CARVYKTI治療組并未報告新的神經(jīng)麻痹或運動(dòng)和神經(jīng)認知治療中出現不良事件的病例。

• 延遲性神經(jīng)毒性低：治療結果顯示CARVYKTI的腫瘤負荷降低，于CARTITUDE-4實(shí)驗中，包括帕金森綜合征在內的延遲性神經(jīng)毒性發(fā)生率不到1%。

• 不符合治療條件的患者比例呈下降趨勢：相較CARTITUDE-1，數據初步顯示CARTITUDE - 4適應癥下的患者在進(jìn)入時(shí)不符合治療條件的比率更低。

• 競品比較：在臨床數據的定義方面，CARVYKTI臨床數據中所有CR均表示“嚴格完全緩解”，這不同于有些同類(lèi)產(chǎn)品數據所表示的“完全緩解”。

相較競爭對手，CARVYKTI在療效的持久性上的表現也十分優(yōu)異，其在CARTITUDE-1、CARTITUDE-2、CARTITUDE-4以及不同情況下的試驗中顯示出一貫的結果，已經(jīng)觀(guān)察到CARTITUDE-1試驗的末線(xiàn)患者群體中有將近三年的無(wú)進(jìn)展生存期。而歐洲國家對于療效持久性非常關(guān)注，監管機構經(jīng)常會(huì )就患者生存的相關(guān)問(wèn)題（如PFS、OS等）進(jìn)行問(wèn)詢(xún)。

傳奇生物管理層方面還表示，在進(jìn)行數據對比時(shí)刻意選擇傳奇生物早期試驗數據進(jìn)行對比是不公平的，很顯然在CARTITUDE-4試驗以及在現實(shí)世界實(shí)踐中，醫生們已經(jīng)在管理方面積累了豐富的經(jīng)驗，CARTITUDE-4的試驗數據無(wú)論在療效還是安全性上都比CARTITUDE-1試驗中觀(guān)察到的有所改善。

在研發(fā)管線(xiàn)方面，傳奇生物后續將完成CARTITUDE-6試驗的患者入組。目前，在美國進(jìn)行的兩項一期臨床試驗有望在明年發(fā)表有關(guān)安全性及有效性的數據，一個(gè)是與諾華合作的針對小細胞肺癌及大細胞神經(jīng)內分泌癌的DLL3靶向產(chǎn)品，另一個(gè)是針對針胃癌及胰腺癌的CLAUDIN 18.2靶向產(chǎn)品。此外，該公司在中國還有八個(gè)正在進(jìn)行中的IIT臨床試驗，包括自體療法及同種異體療法。

關(guān)于自體免疫項目，同時(shí)靶向CD19、CD20、和CD22的自體療法的首個(gè)人體研究試驗目前正在入組患者，預計將于2025年產(chǎn)出部分數據。另外同時(shí)靶向CD19及BCMA的同種異體療法的首個(gè)人體研究試驗計劃于2025年開(kāi)展。

該公司當前的研發(fā)管線(xiàn)進(jìn)展如下圖所示：

總的來(lái)說(shuō)，傳奇生物在2024年第三季度取得了令人矚目的成績(jì)，不僅在財務(wù)上實(shí)現了顯著(zhù)增長(cháng)，還在產(chǎn)能布局、研發(fā)項目以及監管審批等方面取得了重要進(jìn)展。這些成績(jì)的取得為該公司未來(lái)的發(fā)展奠定了堅實(shí)的基礎。