• 營收創(chuàng)新高：第三季度凈銷售額達(dá)2.86億美元，同比增長87.6%，環(huán)比增長53.2%。

• CARVYKTI表現(xiàn)出色：上市10個月表現(xiàn)優(yōu)異，領(lǐng)跑同類CAR-T產(chǎn)品。

• 多元增長因素：二線患者需求增加、產(chǎn)能擴(kuò)張、生產(chǎn)效率提升及國際布局為業(yè)績增色。

2024年第三季度，傳奇生物（Legend Biotech）表現(xiàn)卓越，交出了一份引人注目的成績單。公司管理層在最近的季度業(yè)績發(fā)布會上，分享了其最新的財(cái)務(wù)表現(xiàn)與業(yè)務(wù)進(jìn)展。

具體而言，該公司當(dāng)季度凈貿(mào)易銷售額達(dá)到2.86億美元，同比增長87.6%，環(huán)比增長53.2%，呈現(xiàn)出穩(wěn)健的雙位數(shù)增長態(tài)勢。驅(qū)動這一顯著增長的關(guān)鍵因素在于CARVYKTI的強(qiáng)勁市場表現(xiàn)，該產(chǎn)品在公司關(guān)鍵市場的拓展、產(chǎn)能的提升以及運(yùn)營效率的優(yōu)化等方面均取得了突破性進(jìn)展。此外，傳奇生物在研發(fā)創(chuàng)新、產(chǎn)能布局以及全球監(jiān)管審批等多個領(lǐng)域也頻頻取得了新的重要里程碑。

在業(yè)績發(fā)布會上，傳奇生物管理層詳細(xì)介紹了業(yè)已取得的成就及對未來發(fā)展的戰(zhàn)略布局。這一系列的積極進(jìn)展，進(jìn)一步鞏固了傳奇生物在全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。

強(qiáng)勁市場拓展與持續(xù)增長的核心驅(qū)動力

從財(cái)務(wù)表現(xiàn)來看，傳奇生物在第三季度取得了令人矚目的成績。公司凈銷售額達(dá)到了約2.86億美元，營收不僅較去年同期增長了87.6%，而且比上一季度也增長了53.2%。

傳奇生物在其官網(wǎng)發(fā)布的資料顯示，其業(yè)績增長主要得益于一下幾個方面：首先，二線及更早期患者對CARVKTY的需求不斷增加；其次，公司的產(chǎn)能得到了有效擴(kuò)增；再者，生產(chǎn)效率的提升也為業(yè)績增長貢獻(xiàn)了力量；最后，包括德國、奧地利、巴西和瑞士在內(nèi)的商業(yè)布局持續(xù)擴(kuò)張，進(jìn)一步推動了公司的銷售業(yè)績。

目前在美國獲批可治療CARVYKTI患者的醫(yī)院總數(shù)已達(dá)82家。而在美國和德國的BCMA CAR-T類產(chǎn)品銷售中，CARVYKTI已占據(jù)了近90%的市場份額，并且是市場上推進(jìn)速度最快的CAR-T產(chǎn)品。數(shù)據(jù)顯示，自2022年2月FDA批準(zhǔn)CARVYKTI以來的10個季度里，無論從營收還是治療數(shù)量看，CARVYKTI在所有商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品中均居于領(lǐng)先位置。

在銷售和分銷開支方面，截至2024年9月30日的三個月內(nèi)，傳奇生物的銷售和分銷開支為4,430萬美元，而去年同期這一數(shù)字為2,110萬美元。這一增長主要是由于與西達(dá)基奧侖賽商業(yè)活動相關(guān)的成本增加，包括銷售團(tuán)隊(duì)的擴(kuò)大和二線適應(yīng)癥的推出。

在資金狀況方面，截至2024年9月30日，傳奇生物的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物和定期存款達(dá)到了12億美元。該公司認(rèn)為，這些資金將為其提供直至2026年的財(cái)務(wù)儲備，并預(yù)計(jì)在2026年實(shí)現(xiàn)經(jīng)營利潤。

在產(chǎn)能布局上，傳奇生物也取得了顯著進(jìn)展。公開資料顯示，該公司的比利時根特Obelisc工廠自今年1月開始臨床生產(chǎn)，并于9月啟動了商業(yè)化生產(chǎn)，這將有助于滿足更多患者的需求。此外，由諾華提供生產(chǎn)服務(wù)的工廠也于今年夏天開始臨床生產(chǎn)，并預(yù)計(jì)于2025年上半年開始商業(yè)生產(chǎn)。傳奇生物位于比利時根特的Tech Lane工廠預(yù)計(jì)將于2025年上半年開始臨床生產(chǎn)，下半年在開始商業(yè)生產(chǎn)。而該公司位于美國新澤西Raritan的工廠則預(yù)計(jì)于2025年下半年獲得監(jiān)管批準(zhǔn)。預(yù)計(jì)到2025年底，傳奇生物整個生產(chǎn)網(wǎng)絡(luò)的產(chǎn)能將超過10,000劑/年。

作為長期戰(zhàn)略的一部分，傳奇生物在進(jìn)一步擴(kuò)大產(chǎn)能的同時，也在積極推進(jìn)研發(fā)項(xiàng)目，以鞏固其在細(xì)胞治療創(chuàng)新領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。該公司計(jì)劃在美國賓夕法尼亞州費(fèi)城新建全球領(lǐng)先的細(xì)胞療法研發(fā)設(shè)施，預(yù)計(jì)該設(shè)施將于2025年第三季度完工。外界認(rèn)為，這將進(jìn)一步擴(kuò)展傳奇生物在美國的研發(fā)布局，并推進(jìn)其下一代細(xì)胞療法產(chǎn)品管線。

監(jiān)管審批推動全球商業(yè)化進(jìn)展

在監(jiān)管審批方面，傳奇生物同樣取得了里程碑式的進(jìn)展。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）用于治療既往接受過至少三線以上療法（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。同時，瑞士藥品監(jiān)督管理局（Swissmedic）也批準(zhǔn)了擴(kuò)大CARVYKTI的適應(yīng)癥，用于治療既往接受過至少二線以上療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。這使得瑞士成為繼美國、德國、奧地利和巴西之后，第五個向患者商業(yè)化提供CARVYKTI的國家。

傳奇生物在監(jiān)管審批方面的進(jìn)展為其解鎖了巨大的商業(yè)機(jī)會，該公司預(yù)計(jì)未來可觸及的符合接受治療條件的MM患者中，五線及以上患者達(dá)2.2萬人，二至四線患者達(dá)8萬人，前線患者達(dá)5.2萬人。

CARVYKTI優(yōu)勢：靈活的門診治療

傳奇生物的管理層認(rèn)為，CARVYKTI在商業(yè)化銷售上的卓越表現(xiàn)得益于其廣泛的門診使用。目前在CARVYKTY治療總量中，門診治療占48%，如此頻繁的使用CAR-T療法在門診環(huán)境中是非常罕見的，這也是CARVYKTI重要的差異化優(yōu)勢之一。CARVYKTI之所以如此受到門診的青睞，原因在于其具有獨(dú)特的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）延遲發(fā)作特征，是目前CAR-T療法中唯一一種在實(shí)際發(fā)作之前會有較長時間間隔的療法，這使得CARVYKTI治療能夠遠(yuǎn)程給藥、遠(yuǎn)程監(jiān)測，從而優(yōu)化了醫(yī)院床位等資源分配，患者及照護(hù)者亦可在接受治療后出院觀察，這些都使得CARVYKTI可以進(jìn)行更加廣泛的門診治療。而商業(yè)保險(xiǎn)公司也更傾向于選擇CARVYKTI這類可以顯著節(jié)省下游成本的產(chǎn)品。

基于CARTITUDE-4奠定的患者及醫(yī)療服務(wù)提供者群體基礎(chǔ)以及上述CARVYKTI可遠(yuǎn)程給藥及監(jiān)測的特性，CARTITUDE-5、CARTITUDE-6所針對的治療人群有望從醫(yī)院內(nèi)拓展到醫(yī)院外更廣泛及具有流動性的患者群體，傳奇生物將積極與大型零售與社區(qū)門診的直接服務(wù)點(diǎn)（Direct Point-of-Service, DPOS）（比如美國腫瘤?？圃\所、佛羅里達(dá)州癌癥診所等）接洽，尋求觸及更廣大的患者群體。

關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)揭示CARVYKTI卓越療效

在臨床數(shù)據(jù)更新及解讀方面，傳奇生物管理層揭示了CARVYKTI在臨床上的顯著優(yōu)勢。經(jīng)過三年的跟蹤隨訪和超過4,000例患者的治療，臨床結(jié)果顯示CARVYKTI是目前首個且唯一能顯著延長多發(fā)性骨髓瘤患者總生存期的細(xì)胞療法，其在臨床數(shù)據(jù)上的優(yōu)勢明顯：

• 死亡風(fēng)險(xiǎn)低：與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，在既往接受過1-3線前線治療的來那度胺難治性MM患者中，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低45%；接受CARVYKTI治療的患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低約70%。

• 低風(fēng)險(xiǎn)比：CARVYKTI風(fēng)險(xiǎn)比為0.55，或?yàn)槠駷橹谷魏沃饕撬枇鲈囼?yàn)中觀察到的最低風(fēng)險(xiǎn)比。

• 更長的總生存期（OS）：CARVYKTI 30個月總生存率為76.4%（標(biāo)準(zhǔn)療法為63.8%）。截至目前CARVYKTI的中位OS尚未達(dá)到。與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，一次性 CARVYKTI 輸注顯著延長了患者總生存期并改善了生活質(zhì)量。

• 無進(jìn)展生存期（PFS）顯著改善：與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，CARVYKTI在無進(jìn)展生存期（PFS）方面的表現(xiàn)更是十分亮眼，其30個月PFS比率達(dá)到59.4%（標(biāo)準(zhǔn)療法為25.7%）。截至目前CARVYKTI的中位PFS尚未達(dá)到。

• 穩(wěn)定的安全性特征：自上次報(bào)告后，CARVYKTI治療組并未報(bào)告新的神經(jīng)麻痹或運(yùn)動和神經(jīng)認(rèn)知治療中出現(xiàn)不良事件的病例。

• 延遲性神經(jīng)毒性低：治療結(jié)果顯示CARVYKTI的腫瘤負(fù)荷降低，于CARTITUDE-4實(shí)驗(yàn)中，包括帕金森綜合征在內(nèi)的延遲性神經(jīng)毒性發(fā)生率不到1%。

• 不符合治療條件的患者比例呈下降趨勢：相較CARTITUDE-1，數(shù)據(jù)初步顯示CARTITUDE - 4適應(yīng)癥下的患者在進(jìn)入時不符合治療條件的比率更低。

• 競品比較：在臨床數(shù)據(jù)的定義方面，CARVYKTI臨床數(shù)據(jù)中所有CR均表示“嚴(yán)格完全緩解”，這不同于有些同類產(chǎn)品數(shù)據(jù)所表示的“完全緩解”。

相較競爭對手，CARVYKTI在療效的持久性上的表現(xiàn)也十分優(yōu)異，其在CARTITUDE-1、CARTITUDE-2、CARTITUDE-4以及不同情況下的試驗(yàn)中顯示出一貫的結(jié)果，已經(jīng)觀察到CARTITUDE-1試驗(yàn)的末線患者群體中有將近三年的無進(jìn)展生存期。而歐洲國家對于療效持久性非常關(guān)注，監(jiān)管機(jī)構(gòu)經(jīng)常會就患者生存的相關(guān)問題（如PFS、OS等）進(jìn)行問詢。

傳奇生物管理層方面還表示，在進(jìn)行數(shù)據(jù)對比時刻意選擇傳奇生物早期試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行對比是不公平的，很顯然在CARTITUDE-4試驗(yàn)以及在現(xiàn)實(shí)世界實(shí)踐中，醫(yī)生們已經(jīng)在管理方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)，CARTITUDE-4的試驗(yàn)數(shù)據(jù)無論在療效還是安全性上都比CARTITUDE-1試驗(yàn)中觀察到的有所改善。

在研發(fā)管線方面，傳奇生物后續(xù)將完成CARTITUDE-6試驗(yàn)的患者入組。目前，在美國進(jìn)行的兩項(xiàng)一期臨床試驗(yàn)有望在明年發(fā)表有關(guān)安全性及有效性的數(shù)據(jù)，一個是與諾華合作的針對小細(xì)胞肺癌及大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌的DLL3靶向產(chǎn)品，另一個是針對針胃癌及胰腺癌的CLAUDIN 18.2靶向產(chǎn)品。此外，該公司在中國還有八個正在進(jìn)行中的IIT臨床試驗(yàn)，包括自體療法及同種異體療法。

關(guān)于自體免疫項(xiàng)目，同時靶向CD19、CD20、和CD22的自體療法的首個人體研究試驗(yàn)?zāi)壳罢谌虢M患者，預(yù)計(jì)將于2025年產(chǎn)出部分?jǐn)?shù)據(jù)。另外同時靶向CD19及BCMA的同種異體療法的首個人體研究試驗(yàn)計(jì)劃于2025年開展。

該公司當(dāng)前的研發(fā)管線進(jìn)展如下圖所示：

總的來說，傳奇生物在2024年第三季度取得了令人矚目的成績，不僅在財(cái)務(wù)上實(shí)現(xiàn)了顯著增長，還在產(chǎn)能布局、研發(fā)項(xiàng)目以及監(jiān)管審批等方面取得了重要進(jìn)展。這些成績的取得為該公司未來的發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。